La FDA approva la prima terapia per il trattamento dei pazienti affetti da beta talassemia

Le talassemie sono così denominate ad indicare malattie che mostravano elevata prevalenza nelle zone rivierasche del mediterraneo. In effetti, sono frequenti in Sardegna, Sicilia, Grecia e, soprattutto, nell’Africa occidentale Sahariana e mediterranea. Sono anemie croniche ereditarie ipocromiche-microcitiche dovute a difetti genetici della sintesi delle catene globiniche. La terapia sino ad oggi si basa su di un programma precoce e continuativo di trasfusioni che mantengano l’Hb > 9 – 10 gr %, associate all’uso continuativo di chelanti il Fe per impedire la emosiderosi secondaria al carico di Fe che le trasfusioni comportano. Tuttavia, nei giorni scorsi, la Food and Drug Administration statunitense ha concesso l’approvazione a Reblozyl (luspatercept-aamt) per il trattamento dell’anemia in pazienti adulti con beta talassemia che richiedono la regolare trasfusione di globuli rossi (RBC). Questo farmaco fornisce ai pazienti una terapia che, per la prima volta, contribuirà a ridurre il numero di trasfusioni di sangue. L’approvazione di Reblozyl si è basata sui risultati di uno studio clinico su 336 pazienti con beta talassemia che hanno richiesto trasfusioni di globuli rossi, e di questi, 112 hanno ricevuto un placebo. Il 21% dei pazienti che hanno ricevuto Reblozyl ha ottenuto una riduzione di almeno il 33% delle trasfusioni rispetto al 4,5% dei pazienti che hanno ricevuto un placebo. La riduzione delle trasfusioni ha comportato che il paziente aveva bisogno di un numero inferiore di trasfusioni nell’arco di 12 settimane consecutive durante l’assunzione di Reblozyl. La FDA ha concesso a questa richiesta di autorizzazione la designazione Fast Track. Il percorso Fast Track rappresenta una corsia preferenziale progettata per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione dei farmaci per trattare condizioni gravi e soddisfare un’esigenza medica insoddisfatta. Lo scopo è quello di ottenere nuovi importanti farmaci per il paziente quanto prima. Il Fast Track risolve, in questo modo, una vasta gamma di condizioni gravi. Reblozyl ha anche ricevuto la designazione di Farmaco Orfano, che permette di mettere a disposizione incentivi per aiutare ed incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.